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Die neue mRNA‐Medizin

Von Wiley-VCH zur Verfügung gestellt

Der Erfolg der mRNA-Impfstoffe gegen Covid-19 dürfte auch die Einführung anderer Therapien beschleunigen, die auf Boten-RNA basieren. Unternehmen wie Curevac, Biontech und Moderna arbeiteten bereits Jahre vor der Pandemie an solchen Therapien. Diese eignen sich prinzipiell für zahllose medizinische Anwendungen, doch Krebs, Lebererkrankungen und multiple Sklerose zählen zu den vorrangigen Zielen.

Die Entwicklung von mRNA-Impfstoffen gegen Covid-19, die in weniger als einem Jahr bis zur Zulassung kamen,1) basierte auf den Erfahrungen mehrerer Start-ups. Diese hatten mit der zunächst riskant erscheinenden Methode bereits Erfahrung. Zu den Pionieren gehören Biontech aus Mainz, Moderna aus den USA, Curevac aus Tübingen und Ethris in Planegg bei München.

Das grundlegende Konzept der mRNA-Therapie erhielt Auftrieb, nachdem frühe Versuche in der Gentherapie Rückschläge erlitten hatten, unter anderem nach dem Tod des Patienten Jesse Gelsinger im Jahr 1999. Er litt an Ornithin-Transcarbamylase-Defizienz, sein Körper konnte aufgrund eines angeborenen Gendefekts das bei der Proteinverdauung anfallende Ammoniak nicht abbauen.

Im Gegensatz zur Gentherapie, die mi

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