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Crispr‐Cas9 in der Anwendung – wo wir heute stehen

Von Wiley-VCH zur Verfügung gestellt

Die Entwicklung eines bakteriellen Immunsystems zu einem Werkzeug für die Gentechnik hat nicht nur die biologische und medizinische Forschung revolutioniert. Das Werkzeug hat zudem das Potenzial, Erbkrankheiten zu heilen. Wo steht die Forschung fast acht Jahre, nachdem Crispr-Cas9 erstmals beschrieben wurde?

Die Grundlagenforschung in den Lebenswissenschaften wurde in den letzten Jahren maßgeblich beschleunigt, indem die molekularen Mechanismen und Funktionsweise der adaptiven Immunsysteme von Mikroorganismen aufgeklärt wurden: Crispr (clustered regulatory interspaced palindromic repeats) und Crispr-assoziierte Proteine (Cas). Zudem hat die Entwicklung von Crispr-Cas9 zu einer robusten und vielseitigen Plattform, welche die genetische Modifikation ermöglicht, dazu beigetragen.1)

Genetische Erkrankungen

Mit der als Genschere bezeichneten Cas9 lassen sich punktgenau Schnitte im Genom von Organismen von Bakterien bis Säugetieren einfügen, was die Heilung von Erbleiden in Aussicht stellt, die auf genau ein Gen zurückzuführen sind.2)

Obwohl die meisten genetischen Erkrankungen des Menschen vielfältige Ursachen haben, kann die Mutation

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